印度的基因療法是什麼

❶ 基因治療是指什麼

基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因製造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平採取的治療某些疾病的措施和新技術。 2017年10月19日，美國政府批准第二種基於改造患者自身免疫細胞的療法（yescarta基因療法）治療特定淋巴癌患者。

遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限於體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者後代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地是採用體細胞基因治療。體細胞應該是在體內能保持相當長的壽命或者具有分裂能力的細胞，這樣才能使被轉入的基因能有效地、長期地發揮「治療」作用。因此幹細胞、前體細胞都是理想的轉基因治療靶細胞。以如今的觀點看，骨髓胞是唯一滿足以上標準的靶細胞，而骨髓的抽取，體外培養、再植入等所涉及的技術都已成熟；另一方面，骨髓細胞還構成了許多組織細胞(如單核巨噬細胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細胞貧血、CGD等以骨髓細胞作為靶細胞，而且一些非血液系統疾病如苯丙酮尿症、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細胞。除了骨髓以外，肝細胞、神經細胞、內皮細胞、肌細胞也可作為靶細胞來研究或實施轉基因治療。

(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，並且只適用排卵周期短而次數多的動物，這難適用於人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，並世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。

(2)體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移，還有很大困難。

體細胞基因治療採用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異常基因的功能缺陷，這種策略易於獲得成功。基因治療中作為受體細胞的體細胞，多採取離體的體細胞，先在體外接受導入的外源基因，在有效表達後，再輸回到體內，這也就是間接基因治療法。

體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產物即可改善症狀，不需全部有關體細胞都充分表達。

概念
狹義概念
指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。

廣義概念
指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。

❷ 基因療法包括哪兩種方法

體外基因療法和體內基因療法
區別在於，體外基因療法是在體外將目標基因導入對人體無害的細菌或其他微生物，讓其在體內產生需要的蛋白質
體內基因療法就是將目標基因導入到對人體無害的病毒中，讓其去感染體細胞（病毒感染原理懂吧？不懂追問），最終是體細胞本身可以產生需要的蛋白質
望採納

❸ 什麼是基因免疫療法

簡單地講，基因免疫療法就是通過導入人體外源性、活性抗癌因子，使活性抗癌因子多靶點作用於人體免疫系統，恢復人體免疫功能，提高機體免疫力，增強抑癌基因的活性，控制致癌基因的作用，阻止基因突變，逐漸使變異細胞恢復正常，預防復發。同時，活性抗癌因子通過多層次、多階段的與腫瘤細胞發生嵌合，讓癌細胞被全面抑制或破壞，從而使癌細胞停止生長和逐漸凋亡，控制病情發展、阻止轉移、縮小或消滅癌塊，達到治療癌症之目的。

❹ 基因的基因療法

基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，製造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現症分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，製造可以匹配的健全器官。

❺ 基因療法是把人體所有細胞的基因都替換成正常基因嗎

現在的基因葯物其實沒有直接修改人類基因組的，都是導入一些調控因子，進入細胞的調控網路中調節一些關鍵性信號分子的水平。

基因治療一般只對個別組織器官的某些發生基因異常的細胞特異性進行。基因葯物開發一個很重要的指標就是靶向性/特異性。

因為一些基因只有在特定的細胞中改變其表達才有治療作用，如果對全身細胞大張旗鼓地給葯，一來浪費葯物，基因葯物都是非常昂貴的，往往一針2000美元以上。二來胡亂修改無關細胞的基因表達會造成很嚴重的副作用。比如我曾經研究的類風濕性關節炎的基因治療，需要單獨抑制關節處的TNF-a和IL-1等因子的水平，但是如果對全身都進行抑制，就會導致免疫缺乏，以及加大腫瘤風險。

合適的載體和化學修飾能提高基因葯物的穩定性，並提供靶向性，這是一個很尖端的課題，目前研究較多的有特定位點的甲基化、硫代、膽固醇修飾，載體有基因工程化的病毒（因為生物安全風險已經少用）、陽離子化殼聚糖載體、C-Agarose、C-Dextran等。

整條染色體的徹底修改目前做不到。但是可以針對上面的一些關鍵性基因進行調節，在一定程度上爭取控制和緩和病情。

ps：糾正一下樓上，基因治療不是給人打一針對應基因的質粒那麼簡單，人的細胞不是大腸桿菌，有著復雜的修飾調控系統，大量的水解酶嚴陣以待。完整基因都是很長的DNA序列，水解酶就專門警戒這些外來DNA，長度稍大一點的就會被盯上，瞬間降解。
恰恰相反，現在最容易解決的卻是表達異常增多的情況，目前流行的RNA干擾技術和反義寡核苷酸技術都是是抑制基因表達的。如果要提升一個基因的表達，倒是麻煩一點，常用的辦法是抑制某個抑制它的因子，負負得正之下提升其表達。

❻ 什麼是基因治療

基因治療是利用遺傳操作，在基因水平上預防或者抑制疾病的發生或惡化的一種治療手段。隨著人類基因組計劃的完成，目前已經發現約5000種基因與人類的疾病是密切相關的，並且隨著人們對於這些基因的功能的認知，基因治療已經逐漸成為生物醫學中快速發展的重要領域，並且為一些遺傳及後天疾病的治療提供了希望。基因序列的異常是遺傳疾病的基礎，因此，這類疾病只能通過基因治療的手段解決。同樣，對一些目前常規療法難以奏效的頑症，例如心血管疾病、腫瘤、艾滋病等疾病的治療，基因治療同樣發揮著重要的作用。基因治療雖然被認為尚缺乏充分的基礎性研究，但其治療的潛力仍然巨大，隨著越來越多疾病的發病機制被定義在基因水平上，基因治療的手段也必將發揮出巨大的潛力，並有望成為今後的常規治療方法，造福於人類。

❼ 基因療法是指把人體所有的細胞的基因都改變嗎

不是，改變人體所有細胞的基因這是現在科技不可能完成的。
基因療法，是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因製造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平採取的治療某些疾病的措施和新技術。
基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限於體細胞。
(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，並且只適用排卵周期短而次數多的動物，這難適用於人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，並世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。
(2)體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特定座位基因轉移，還有很大困難。
體細胞基因治療採用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異常基因的功能缺陷，這種策略易於獲得成功。基因治療中作為受體細胞的體細胞，多採取離體的體細胞，先在體外接受導入的外源基因，在有效表達後，再輸回到體內，這也就是間接基因治療法。
體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產物即可改善症狀，不需全部有關體細胞都充分表達。

❽ 基因療法的原理是怎樣的

主要是利用健康的基因來填補或替代基因疾病中某些缺失或病變的基因｡從患者身上取出一些細胞

❾ 基因療法是怎樣的

艾米是一個年僅6歲的可愛的美國小女孩，可是，由於遺傳的因素，她不幸患有腺苷膜氨酶缺陷症。她身體內無法合成有分解氨基毒素功能的酶，導致血液中大量積累這種由細胞代謝而產生的毒素，使免疫系統中的T細胞和B細胞中毒死亡。艾米整天渾身無力，吃不下飯，不想走動，還出現各種疼痛，小小年紀就吃盡了苦頭。

醫院在進行了一系列治療後，發現病情無法緩解，於是他們決定，給艾米實施基因療法。醫生給艾米移植健康的基因，一年多以後，艾米能夠自己合成以前不能合成的腺苷膜氨酶了，從此，她又成為一個健康活潑的小女孩了。

基因療法病例：出生僅3天的扎卡利·里金斯因ADA基因缺乏，而進行基因治療，通過輸入正常的ADA他獲得了痊癒

人體大約有10萬個基因，它們保證了人體的正常運轉，一旦基因出現缺陷就會導致人得病。現在人們已經知道的由於基因缺陷引起的基因病有4000多種。基因缺陷是造成25％的生理缺陷、30％的兒童死亡和60％的成人疾病的病因，與人類的健康有密切的關系。

基因病有兩類：一類是單基因病，如先天性粘液稠厚後再將健康人的正常基因植入病人體內，以取代有缺陷基因；另一類是多因子病，由一個或幾個基因缺陷以及環境因素引起的，如癌症、糖尿病、心血管病、神經變化病等。

針對基因缺陷而導致的病變，可以進行基因治療方法。它的主要過程就是先診斷病人所缺陷的基因，然後再將健康人的正常基因植入病人體內，以取代有缺陷的基因，恢復該基因的功能，達到治療基因病的目的。

幾年前，基因療法還只是一個夢想，現在，基因療法已經深深地滲透到了醫療的各個領域了。現在的研究成果表明，人們已經採用了37種技術路線、21種基因標記對臨床上不同疾病進行過實驗治療。

動物實驗治療證明，基因療法對遺傳疾病、惡性腫瘤、病毒性傳染病、心血管病等方面的90餘種疾病有很好的治療前景。基因療法作為一種成熟的治療手段推向臨床已是指日可待了。我國也於1993年在北京成立了中國醫學科學院基因治療中心，對基因療法進行研究和推廣實施。