印度的基因疗法是什么

❶ 基因治疗是指什么

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 2017年10月19日，美国政府批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法（yescarta基因疗法）治疗特定淋巴癌患者。

遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。

基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以如今的观点看，骨髓胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。

(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。

(2)体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。

体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。

体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。

概念
狭义概念
指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。

广义概念
指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。

❷ 基因疗法包括哪两种方法

体外基因疗法和体内基因疗法
区别在于，体外基因疗法是在体外将目标基因导入对人体无害的细菌或其他微生物，让其在体内产生需要的蛋白质
体内基因疗法就是将目标基因导入到对人体无害的病毒中，让其去感染体细胞（病毒感染原理懂吧？不懂追问），最终是体细胞本身可以产生需要的蛋白质
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❸ 什么是基因免疫疗法

简单地讲，基因免疫疗法就是通过导入人体外源性、活性抗癌因子，使活性抗癌因子多靶点作用于人体免疫系统，恢复人体免疫功能，提高机体免疫力，增强抑癌基因的活性，控制致癌基因的作用，阻止基因突变，逐渐使变异细胞恢复正常，预防复发。同时，活性抗癌因子通过多层次、多阶段的与肿瘤细胞发生嵌合，让癌细胞被全面抑制或破坏，从而使癌细胞停止生长和逐渐凋亡，控制病情发展、阻止转移、缩小或消灭癌块，达到治疗癌症之目的。

❹ 基因的基因疗法

基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。

❺ 基因疗法是把人体所有细胞的基因都替换成正常基因吗

现在的基因药物其实没有直接修改人类基因组的，都是导入一些调控因子，进入细胞的调控网络中调节一些关键性信号分子的水平。

基因治疗一般只对个别组织器官的某些发生基因异常的细胞特异性进行。基因药物开发一个很重要的指标就是靶向性/特异性。

因为一些基因只有在特定的细胞中改变其表达才有治疗作用，如果对全身细胞大张旗鼓地给药，一来浪费药物，基因药物都是非常昂贵的，往往一针2000美元以上。二来胡乱修改无关细胞的基因表达会造成很严重的副作用。比如我曾经研究的类风湿性关节炎的基因治疗，需要单独抑制关节处的TNF-a和IL-1等因子的水平，但是如果对全身都进行抑制，就会导致免疫缺乏，以及加大肿瘤风险。

合适的载体和化学修饰能提高基因药物的稳定性，并提供靶向性，这是一个很尖端的课题，目前研究较多的有特定位点的甲基化、硫代、胆固醇修饰，载体有基因工程化的病毒（因为生物安全风险已经少用）、阳离子化壳聚糖载体、C-Agarose、C-Dextran等。

整条染色体的彻底修改目前做不到。但是可以针对上面的一些关键性基因进行调节，在一定程度上争取控制和缓和病情。

ps：纠正一下楼上，基因治疗不是给人打一针对应基因的质粒那么简单，人的细胞不是大肠杆菌，有着复杂的修饰调控系统，大量的水解酶严阵以待。完整基因都是很长的DNA序列，水解酶就专门警戒这些外来DNA，长度稍大一点的就会被盯上，瞬间降解。
恰恰相反，现在最容易解决的却是表达异常增多的情况，目前流行的RNA干扰技术和反义寡核苷酸技术都是是抑制基因表达的。如果要提升一个基因的表达，倒是麻烦一点，常用的办法是抑制某个抑制它的因子，负负得正之下提升其表达。

❻ 什么是基因治疗

基因治疗是利用遗传操作，在基因水平上预防或者抑制疾病的发生或恶化的一种治疗手段。随着人类基因组计划的完成，目前已经发现约5000种基因与人类的疾病是密切相关的，并且随着人们对于这些基因的功能的认知，基因治疗已经逐渐成为生物医学中快速发展的重要领域，并且为一些遗传及后天疾病的治疗提供了希望。基因序列的异常是遗传疾病的基础，因此，这类疾病只能通过基因治疗的手段解决。同样，对一些目前常规疗法难以奏效的顽症，例如心血管疾病、肿瘤、艾滋病等疾病的治疗，基因治疗同样发挥着重要的作用。基因治疗虽然被认为尚缺乏充分的基础性研究，但其治疗的潜力仍然巨大，随着越来越多疾病的发病机制被定义在基因水平上，基因治疗的手段也必将发挥出巨大的潜力，并有望成为今后的常规治疗方法，造福于人类。

❼ 基因疗法是指把人体所有的细胞的基因都改变吗

不是，改变人体所有细胞的基因这是现在科技不可能完成的。
基因疗法，是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。
(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。
(2)体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。
体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。
体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。

❽ 基因疗法的原理是怎样的

主要是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因｡从患者身上取出一些细胞

❾ 基因疗法是怎样的

艾米是一个年仅6岁的可爱的美国小女孩，可是，由于遗传的因素，她不幸患有腺苷膜氨酶缺陷症。她身体内无法合成有分解氨基毒素功能的酶，导致血液中大量积累这种由细胞代谢而产生的毒素，使免疫系统中的T细胞和B细胞中毒死亡。艾米整天浑身无力，吃不下饭，不想走动，还出现各种疼痛，小小年纪就吃尽了苦头。

医院在进行了一系列治疗后，发现病情无法缓解，于是他们决定，给艾米实施基因疗法。医生给艾米移植健康的基因，一年多以后，艾米能够自己合成以前不能合成的腺苷膜氨酶了，从此，她又成为一个健康活泼的小女孩了。

基因疗法病例：出生仅3天的扎卡利·里金斯因ADA基因缺乏，而进行基因治疗，通过输入正常的ADA他获得了痊愈

人体大约有10万个基因，它们保证了人体的正常运转，一旦基因出现缺陷就会导致人得病。现在人们已经知道的由于基因缺陷引起的基因病有4000多种。基因缺陷是造成25％的生理缺陷、30％的儿童死亡和60％的成人疾病的病因，与人类的健康有密切的关系。

基因病有两类：一类是单基因病，如先天性粘液稠厚后再将健康人的正常基因植入病人体内，以取代有缺陷基因；另一类是多因子病，由一个或几个基因缺陷以及环境因素引起的，如癌症、糖尿病、心血管病、神经变化病等。

针对基因缺陷而导致的病变，可以进行基因治疗方法。它的主要过程就是先诊断病人所缺陷的基因，然后再将健康人的正常基因植入病人体内，以取代有缺陷的基因，恢复该基因的功能，达到治疗基因病的目的。

几年前，基因疗法还只是一个梦想，现在，基因疗法已经深深地渗透到了医疗的各个领域了。现在的研究成果表明，人们已经采用了37种技术路线、21种基因标记对临床上不同疾病进行过实验治疗。

动物实验治疗证明，基因疗法对遗传疾病、恶性肿瘤、病毒性传染病、心血管病等方面的90余种疾病有很好的治疗前景。基因疗法作为一种成熟的治疗手段推向临床已是指日可待了。我国也于1993年在北京成立了中国医学科学院基因治疗中心，对基因疗法进行研究和推广实施。